Преодолевая недоверие: пациенты со СМА в России начали получать отечественное лекарство

Еще несколько лет назад пациенты с диагнозом «спинальная мышечная атрофия» были фактически обречены: лекарств от этого тяжелого орфанного заболевания не существовало. Но меньше чем за десятилетие ситуация в корне изменилась. Сегодня в арсенале врачей есть уже несколько препаратов, применяемых в лечении спинальной мышечной атрофии (СМА). А в апреле 2024 прошел регистрацию первый отечественный препарат для лечения этого заболевания, и его уже получают многие российские пациенты. Однако у некоторых родителей детей со СМА российский препарат все еще вызывает опасения. Чем они обусловлены и как медики борются с недоверием родителей пациентов, рассказывают «Известия».

От отчаяния к надежде

Ситуация с лечением СМА в России менялась стремительно. До 2019 года дети со СМА первого типа чаще всего не доживали и до двух лет, и у медиков не было возможности оказать им помощь. В конце 2019 года в стране были зарегистрированы первые лекарственные препараты для лечения этого заболевания, а уже в 2021 году в России начал работу фонд «Круг добра», взявший на себя обеспечение необходимыми препаратами детей со СМА. Уже к 2024 году в распоряжении российских врачей было несколько препаратов для лечения СМА, а маленькие пациенты в полном объеме были обеспечены ими за счет «Круга добра». Выбор препарата осуществляется врачом в каждом конкретном случае в зависимости от индивидуальных особенностей пациента и течения болезни.

В апреле 2024 года был сделан еще один шаг к гарантированному обеспечению лекарственными препаратами российских пациентов: в России был зарегистрирован первый препарат собственного производства для лечения спинальной мышечной атрофии. Российская фармацевтическая компания «Генериум» выпустила аналог «Спинразы», одного из самых дорогих лекарств в мире, производимого фармацевтическим концерном Biogen. Отечественный препарат, получивший наименование «Лантесенс», стал первым в мире полным химическим аналогом нурсинерсена — действующего вещества «Спинразы».

Трудности выбора

На сегодняшний день большинство пациентов, получающих терапию, — дети. Как сообщает фонд «Круг добра», за время существования механизма финансирования нурсинерсен получили более 600 детей. До недавнего времени поставлялся препарат зарубежного производства, сегодня же все чаще в лечебные учреждения поступает отечественный аналог. У многих родителей замена препарата вызвала вполне объяснимое волнение.

«Нас, родителей, тревожат изменения, ведь речь идет о жизни и здоровье наших детей. Особенность лечения СМА такова, что результат применения любого препарата заметен не сразу — для видимых изменений должны пройти недели и месяцы. Конечно, родители боятся потерять результаты лечения, которых достигали годами. Когда появились первые препараты, люди были готовы на любое лекарство, обещавшее улучшения, — ведь альтернативы не было. Теперь же, когда есть более одного варианта терапии, когда через „Круг добра“ дети стабильно получают выписываемые врачами препараты, конечно, родители хотят, чтобы их дети получили самое лучшее, самое эффективное лекарство», — рассказала учредитель и директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

Многих родителей пациентов особенно смутил тот факт, что клинические исследования российского препарата на людях не проводились. Именно по этой причине возникают опасения, что в процессе его применения могут быть выявлены неожиданные побочные эффекты. По словам медицинских экспертов, подобные переживания для пациентов вполне естественны: ведь они не знают деталей и особенностей производства и регистрации лекарственных препаратов. Нусинерсен давно и хорошо изучен клинически и применяется для лечения пациентов со СМА с 2017 года. Компания «Генериум» воспроизвела нурсинерсен, полностью идентичный по физико-химическим и биологическим свойствам оригинальному препарату, и доказала это масштабными исследованиями эквивалентности. Поскольку нурсинерсен — препарат химического синтеза, это означает, что речь идет не о биоаналоге, который не может на сто процентов совпадать с оригинальным препаратом, а, по сути, о том же самом веществе.

А в соответствии как с российскими, так и с международными регуляторными требованиями, для регистрации химически воспроизведенного препарата с интратекальным методом введения, т.е. в пространство, окружающее спинной мозг, проведение клинических исследований не требуется — достаточно доказать, что оба препарата идентичны. А необходимый опыт применения у людей уже получен в полном объеме за время исследований и применения оригинального препарата.

«Идентичность достигнута полная, в том числе, по всем вспомогательным веществам и примесям. В начале июля 2024 года первые взрослые пациенты в Подмосковье получили инъекции „Лантесенса“. В августе мы сделали первые инъекции пациентам в Научном центре неврологии. На днях некоторые из них получили уже по пятой инъекции препарата. Конечно, чтобы в полной мере оценить его эффект, необходимо выполнить целый ряд тестов на протяжении довольно длительного времени — от 10 до 14 месяцев. Но уже сейчас четверо пациентов в нашем центре отмечают положительную реакцию мышц спины — эта часть тела наиболее уязвима у пациентов со СМА. Специфических побочных эффектов на данный момент не отмечалось», — рассказал врач-невролог, кандидат медицинских наук Сергей Клюшников.

Задел на будущее

На сегодняшний день отечественный препарат применяется для лечения взрослых и детей со СМА в десятках регионов России: уже выполнено более 200 инъекций препарата. При этом по официальным данным, в базе данных «Фармаконадзор 2.0» АИС Росздравнадзора отсутствуют зарегистрированные нежелательные реакции на введение «Лантесенса». А значит, по мнению медиков, он, скорее всего, будет постепенно замещать лекарственный препарат зарубежного производства в российских клиниках.

«Отечественный препарат дешевле, к тому же исключает зависимость от зарубежных поставок — компания-производитель готова удовлетворить весь имеющийся спрос. Поэтому можно с уверенностью говорить о том, что переходить на него будут и те, кто уже получал терапию, и новые пациенты», — считает Сергей Клюшников.

«Генериум» открыт к диалогу и с профессиональным сообществом, и с родителями маленьких пациентов. Проводятся онлайн-встречи, на которых можно получить ответы на интересующие вопрос, приглашают желающих и на производство, чтобы своими глазами увидеть процесс синтеза препарата.

Что же делать с недоверием? По мнению экспертов, оно со временем уляжется — в первую очередь, за счет накопления информации, знаний и опыта. В данный момент начато наблюдательное пострегистрационное исследование, в ходе которого врачи собирают данные о безопасности и эффективности препарата.

«Мы благодарны компании „Генериум“ за открытость — они провели несколько встреч с пациентским сообществом и отвечали на самые сложные вопросы. В этом вопросе очень важна открытость. Важно, чтобы пациенты делились своим опытом, рассказывали о результатах, об особенностях воздействия. Чтобы доктора делились клиническими результатами — как на профессиональных конгрессах, так и в общении с пациентами. Думаю, что по мере накопления клинических данных страхи и беспокойство будут сниматься», — утверждает Ольга Германенко.